С помощью генной терапии у слепых появится шанс

Американские ученые сообщают о долгосрочном положительном эффекте экспериментального метода генной терапии наследственного заболевания, ведущего к потере зрения. По данным ученых, положительный эффект лечения у трех пациентов сохранялся более года, при этом у одного из них было зафиксировано постепенное улучшение зрения. В исследовании, проводившемся при участии Национальных институтов и университетов здравоохранения США, приняли участие пациенты с амаврозом Лебера - генетически обусловленным заболеванием сетчатки, которое приводит к медленной, но верной потере зрения. У задействованных в исследовании пациентов этот процесс был обусловлен мутацией гена PRE65, кодирующего белок, без которого невозможно нормальное функционирование светочувствительных клеток сетчатки. Суть экспериментального метода лечения заключалась во введении в сетчатку больных нормальных копий гена PRE65 с помощью безвредного аденовируса. Первые результаты исследования были опубликованы еще весной прошлого года. Тогда ученые сообщали о кратковременном частичном улучшении зрения у четырех больных. Новые данные, основанные на 12-месячном наблюдении, подтверждают, что положительный эффект лечения сохранялся в течение всего этого времени как минимум у трех пациентов. Эти люди по-прежнему различали незначительные изменения освещения, которые они не могли улавливать до начала лечения. Одна из участниц исследования впервые смогла различить цифры на панели электронных часов спустя год после начала исследования. В будущем авторы исследования намерены выяснить, есть ли возможность усилить этот неожиданный благотворный эффект при помощи специальных упражнений.